狼瘡是一種潛在的致命性自身免疫性疾病，全世界約有500萬人受其影響，但尚無已知原因或治愈方法。

如今，大多數(shù)治療方法都伴隨著許多不良副作用，并且鑒于我們所知甚少，所以事實證明，找到新的醫(yī)學途徑極為困難。

在過去的六十年中，美國食品藥品協(xié)會僅批準了一種治療狼瘡的藥物，但許多人仍無法獲得。現(xiàn)在，一項為期三年的國際臨床試驗為患者提供了半個世紀以來的第一個真正的希望。

這項名為TULIP-2的3期試驗對180名狼瘡患者進行了隨機選擇，測試了一種名為anifrolumab的藥物，每48周給予他們300毫克，共48周。

與安慰劑相比，安慰劑被給予另外182名也患有狼瘡的參與者，作者說阿尼福魯單抗在統(tǒng)計學上具有顯著的降低臨床意義的作用。

52周后，這種藥物不僅降低了許多接受治療患者的相關器官的自身免疫活性，而且還降低了爆發(fā)的速度-包括發(fā)燒，關節(jié)疼痛，疲勞和皮疹-減少了對藥物的需求。類固醇。

“現(xiàn)在有證據(jù)表明anifrolumab的利益強壯的身體，我們期待著將這一潛在的新藥物給患者盡快系統(tǒng)性紅斑狼瘡，”說梅內潘加洛斯，生物制藥R&d的執(zhí)行副總裁。

即使沒有發(fā)現(xiàn)病毒感染，最近的研究也表明絕大多數(shù)狼瘡患者會產(chǎn)生過量的1型干擾素，這是一種與白細胞發(fā)育有關的免疫蛋白。

先前阻止這種蛋白的嘗試失敗了，但是阿尼福魯單抗代替了該分子本身而不是該蛋白的受體。

盡管有跡象表明它可能有助于改善某些器官的健康，但另一項測試該藥物的臨床試驗稱為TULIP-1，無法根據(jù)其特定方法獲得任何特殊益處。

較小的第二項試驗現(xiàn)在進一步探討了第二種結果-被稱為不列顛群島紅斑狼瘡評估小組的綜合性紅斑狼瘡評估(BICLA)-結果看起來更有希望。

與TULIP-1不同，TULIP-2在BICLA和SRI指數(shù)上均顯示出優(yōu)勢。

“ [系統(tǒng)性紅斑狼瘡]中治療反應的測量一直存在很大問題，這代表了該試驗的第二次突破，”莫納什大學的風濕病學家兼首席研究員埃里克·莫蘭德(Eric Morand)說。

尚不清楚為什么TULIP-1和TULIP-2產(chǎn)生不同的結果，特別是因為它們幾乎相同。但隨附的社論解釋說，它們可能有所不同，因為狼瘡的各種成分的權重不同。例如，其中一項評估僅捕獲部分響應，而另一項僅捕獲完整響應。

社論說：“因此，藥物對特定疾病特征的作用可能在一個終點而不是另一個終點上產(chǎn)生更好的結果。”

到目前為止，總共進行了三項臨床試驗測試了阿尼福魯單抗，六項結果中有五項的結果優(yōu)于安慰劑。鑒于迫切需要治療，狼瘡社區(qū)中的許多人都在敦促監(jiān)管者考慮允許更大靈活性來確定成功的試驗。

“例如，”社論的作者寫道，“也許需要觀察到僅對兩個終點之一即SRI或BCLA有益，才能宣布對這種復雜疾病有效的藥物。”

這可以加速藥物開發(fā)，直到我們更好地了解在治療狼瘡藥物時哪種反應措施和生物標記最有用。

從長遠來看，我們可以肯定地說，anifrolumab的益處是否超過其副作用，還需要進行更多的研究。一些服用該藥的患者更易患支氣管炎和上呼吸道感染，超過52周的風險仍不清楚。

“作為臨床醫(yī)生，我們需要針對這種復雜且難以治療的疾病的新藥，”莫蘭德說。

“ TULIP 2試驗的這些令人興奮的結果表明，通過靶向I型干擾素受體，阿尼法魯單抗降低了系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的疾病活動。”