醫(yī)生們首次嘗試通過(guò)使用CRISPR技術(shù)對(duì)患者進(jìn)行基因攻擊來(lái)治愈失明。

美聯(lián)社報(bào)道，俄勒岡州健康與科學(xué)研究所的一個(gè)研究小組注射了三滴液滴，將CRISPR DNA片段直接送入患者的眼球，希望能夠逆轉(zhuǎn)一種罕見(jiàn)的遺傳病，即Leber先天性黑病，這種疾病會(huì)在早期導(dǎo)致失明。童年。

Editas Medicine首席科學(xué)官Charles Albright告訴美聯(lián)社：“從字面上看，我們有可能吸引那些本質(zhì)上失明的人，讓他們看見(jiàn)。”

Editas是實(shí)際開(kāi)發(fā)該療法的生物技術(shù)公司之一。他說(shuō)：“我們認(rèn)為，這可能會(huì)打開(kāi)一套全新的藥物來(lái)改變您的DNA。”

盡管某些遺傳病可以用傳統(tǒng)的基因療法治療，該療法將取代整個(gè)突變基因而不是對(duì)其進(jìn)行編輯，但萊伯先天性黑病患者卻不走運(yùn)。與疾病相關(guān)的基因太大，無(wú)法替換，因此醫(yī)生求助于CRISPR，以編輯出錯(cuò)誤的突變。

麻薩諸塞州眼耳醫(yī)院的醫(yī)生埃里克·皮爾斯(Eric Pierce)對(duì)美聯(lián)社表示：“一旦對(duì)單元進(jìn)行編輯，該單元將永久存在，并有望在患者的生命中持續(xù)存在。”

美聯(lián)社報(bào)道說(shuō)，醫(yī)生將需要大約一個(gè)月的時(shí)間才能知道第一個(gè)實(shí)驗(yàn)是否有效。如果是這樣，球隊(duì)已經(jīng)計(jì)劃基因亂砍18多例患者-孩子和成人-與條件。