亞特蘭大——本周在風(fēng)濕病學(xué)會(huì)年會(huì) ACR Convergence 上發(fā)表的新研究表明，生物制劑是一項(xiàng)主要登記處用于治療全身性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎患者的最常見(jiàn)初始治療方法，超過(guò)一半的年輕患者服用生物制劑的治療具有極好的短期結(jié)果(摘要 #0242)。

全身性 JIA 影響約 10% 的關(guān)節(jié)炎兒童。它始于反復(fù)發(fā)燒，通常伴有間歇性皮疹。全身性 JIA 可能會(huì)導(dǎo)致內(nèi)臟和關(guān)節(jié)發(fā)炎，但關(guān)節(jié)腫脹可能要在發(fā)燒開(kāi)始后數(shù)月甚至數(shù)年才會(huì)出現(xiàn)。即使在這些年輕患者的發(fā)燒和其他癥狀消失之后，關(guān)節(jié)炎仍可能持續(xù)存在。

全身性 JIA 的最佳初始治療仍不清楚，因此兒童關(guān)節(jié)炎和風(fēng)濕病研究聯(lián)盟 (CARRA) 制定了四種共識(shí)治療計(jì)劃來(lái)規(guī)范該方法：初始全身性糖皮質(zhì)激素、初始甲氨蝶呤加或不加糖皮質(zhì)激素、初始 IL-1 抑制劑加或不加糖皮質(zhì)激素和初始 IL-6 抑制劑，有或沒(méi)有糖皮質(zhì)激素。在這項(xiàng)新的前瞻性觀察研究中，研究人員評(píng)估了每個(gè)治療計(jì)劃對(duì)來(lái)自 CARRA 登記處的患者的有效性和安全性。

“隨機(jī)臨床試驗(yàn)已經(jīng)證明了 IL-1 和 IL-6 抑制劑對(duì)治療全身性 JIA 的療效，但這些研究在診斷時(shí)并未招募患者。共識(shí)治療計(jì)劃的制定和評(píng)估旨在解決有關(guān)開(kāi)始生物治療時(shí)機(jī)的問(wèn)題，”阿拉巴馬大學(xué)伯明翰大學(xué)兒科風(fēng)濕病學(xué)系副教授、該研究的合著者 Tim Beukelman 醫(yī)學(xué)博士、MSCE 說(shuō).“在 CARRA 登記處進(jìn)行這項(xiàng)研究提高了患者登記的效率，并使長(zhǎng)期結(jié)果的評(píng)估變得相對(duì)容易。”

招募了 73 名患者，其中 63 名開(kāi)始使用生物制劑(IL-1 或 IL-6 抑制劑)進(jìn)行治療，10 名患者的初始治療是單獨(dú)使用糖皮質(zhì)激素或糖皮質(zhì)激素與甲氨蝶呤聯(lián)用。他們開(kāi)始生物治療的時(shí)間從參加研究前 7 天到參加研究后 61 天不等，其中 75% 的人在參加研究后 1 天內(nèi)開(kāi)始生物治療。開(kāi)始使用 IL-1 抑制劑的 59 名患者中有 8 名后來(lái)改用 IL-6 藥物，而沒(méi)有患者從 IL-6 改用 IL-1 藥物。

糖皮質(zhì)激素和甲氨蝶呤治療組中的 5 名患者最終在研究期間開(kāi)始了生物治療，時(shí)間范圍為 10 至 101 天后。除 16 名患者外，所有患者的治療結(jié)果均被跟蹤了 9 個(gè)月?？傮w而言，研究中 57% 的患者在當(dāng)前未使用糖皮質(zhì)激素的情況下達(dá)到了臨床非活動(dòng)性疾病的主要結(jié)果。此外，75% 的患者疾病活動(dòng)性評(píng)分為 2.5 或更低，無(wú)發(fā)熱且當(dāng)前未使用糖皮質(zhì)激素。研究中發(fā)現(xiàn)了 16 次安全事件，所有事件都發(fā)生在服用生物制劑的患者身上，其中包括 6 次巨噬細(xì)胞激活綜合征 (MAS)。一名患者死于急性肝功能衰竭。

生物制劑的初始治療是該注冊(cè)研究中全身性 JIA 患者最常用的方法，這是自 2012 年最初發(fā)布四個(gè)共識(shí)治療計(jì)劃以來(lái)治療實(shí)踐的巨大轉(zhuǎn)變。經(jīng)過(guò)幾個(gè)月的診斷，超過(guò)一半到 75% 的患者獲得了良好的結(jié)果。